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EN DIRECT DU CONGRÈS MONDIAL DE L'HÉMOPHILIE WFH,
MELBOURNE 2014

Le congrès de la fédération mondiale de l’hémophilie s’est tenu à Melbourne du 11 au 15 mai 2014. En dehors des délégués de chaque comité national, bien peu d’hémophiles purent y assister pour des raisons évidentes : coût et pénibilité du voyage.

Voici quelques informations sélectionnées

 

1. Nouveautés thérapeutiques : deux axes se dégagent, les produits de longue durée et la thérapie génique
 
a. Les produits de longue durée (long acting) utilisent différents procédés pour allonger la durée de vie des médicaments antihémophiliques dans le plasma. Les résultats sont très différents selon le type d’hémophilie. Le plus spectaculaire concerne l’hémophilie B. Les nouveaux facteurs IX ont une durée de vie 5 fois supérieure aux F IX actuels. Si l’efficacité et la sécurité de ces nouveaux produits se confirme, c’est la vie des hémophiles B qui sera transformée puisqu’avec une injection par semaine, voire toutes les deux semaines, ils seront sous prophylaxie permanente. Les résultats sont hélas moins spectaculaires pour le facteur VIII : quelle que soit la méthode utilisée, la demi-vie n’est augmentée que de 1,5 fois. Au mieux, cela permettrait de passer à deux injections par semaines pour une prophylaxie efficace.
 

b. Thérapie génique. Le but est de faire produire par l’organise le facteur manquant. Ici encore, l’hémophilie B est avantagée : la quasi-totalité des études porte sur le facteur IX. Les ambitions ont été revues à la baisse : on ne parle plus de guérir l’hémophilie B, mais de faire en sorte, grâce à ce procédé qu’un hémophile sévère (moins de 1%) devienne un hémophile modéré (2 à 5%) n’ayant plus besoin de prophylaxie. Il reste encore beaucoup d’obstacle et d’interrogation, mais les résultats sont encourageants.

 

2. Médecine physique et rééducation
 

a. L’accent a été mis une fois de plus sur l’importance de la médecine physique et de la rééducation. Michael Heim a insisté sur la notion de réhabilitation qui s’adresse aux grands  handicapés et a plaidé pour qu’ils ne soient pas mis à l’écart mais intégrés dans la vie sociale, et pour que l’on distingue ce qui relève de la convalescence, si longue soit-elle, qui est transitoire et peut nécessiter cette mise à l’écart pour mieux soigner, de ce qui relève de la réhabilitation d’un patient avec handicap en vue de son intégration sociale.

 

b. Les différents outils de la médecine physique et de la rééducation ont été présentés, depuis le port de chaussures adaptées aux techniques de compression et d’orthèse. On désigne sous le nom d’orthèse tous les appareils ou prothèses sur mesure servant à la correction, à la rééducation orthopédique ou au traitement fonctionnel des membres.

 

3. Maladies hémorragiques chez les femmes

a. Une session a été consacrée à ce problème difficile. Cheryl d’Ambrosio, porteuse d’un déficit en facteur V a raconté les difficultés rencontrées qui l’ont amenée à contacter d’autres personnes confrontées à cette situation via Facebook. Divers cas peuvent être rencontrés, depuis la rare hémophilie vraie féminine aux multiples déficits rares de la coagulation (déficit en Facteur V, VII, X, II, XI, afibrinogénémie) et à la maladie de Willebrand. Ménorragies, grossesse, accouchement sont autant d’éléments critiques, amplifiés dans les pays émergents où aucune thérapeutique n’est disponible. Rencontrer, physiquement ou par internet, d’autres femmes confrontées à ces affections est un facteur important d’aide et de soutien.

 

4. Maladies hémorragiques et pays émergents
 

L’une des actions les plus remarquables menée par la WFH est son engagement vers les pays émergents. Dans la conférence inaugurale, Alain Veil, son Président a annoncé l’arrivée prochaine de produits à faible coût pour ces pays à ressources limitées, ainsi que des donations significatives de produits que la WFH pourra distribuer. Dans ces pays, des méthodes de traitement non conventionnelles pourraient apporter un gain majeur en matière de prévention d’arthropathie. Il s’agit de prophylaxie précoce à faible dose (10 à 15 UI/kg deux fois par semaine).

Que l’on se situe dans pays émergent ou dans pays à ressources moins limitées avec couverture sociale suffisante, la prise en charge de l’hémophilie et des maladies hémorragiques ne se conçoit que dans la solidarité.

Dimanche, 01 juin, 2014