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CONGRÈS EUROPÉEN 2017 SUR  L'HÉMOPHILIE

Mercredi, 8 fevrier, 2017

Le 10ème Congrès de l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD 2017) s’est tenu à Paris du 1er au 3 février.

Il a réuni plus de 1800 participants

 

Voici quelques informations issues des différentes présentations :


Place de la prophylaxie : la prophylaxie est maintenant  le traitement de référence chez tout enfant hémophile sévère. Plusieurs questions restent en suspens : quand l’initier ? A quelle dose ? Quel rythme ?  Avec quel produit ? Les réponses ne sont pas univoque, mais de plus en plus d’argument prêchent pour une prophylaxie précoce : soit dès le premier épisode hémorragique, soit avant même tout épisode hémorragique important (prophylaxie primaire vraie). Les doses vont de 25 à 40 UI/Kg. Pour le rythme, certains préconisent de commencer à 1 injection par semaine, puis d’augmenter progressivement pour passer à 3 injections par semaine. Tout dépend en fait du choix de la voie veineuse : chambre implantable permettant de passer rapidement à 3 injections par semaine voire une injection tous les deux jours,  ou veines périphériques, abord plus limitant. Nous mettrons à part les doses faibles utilisées dans les pays émergents qui sont rendues nécessaires par la mauvaise disponibilité des produits dans ces pays. Ces protocoles rendent en fait d’immenses services dans ces pays. Concernant le  type de produit, la question de la place des produits à demi-vie prolongée est posée, en sachant que pour le moment, ils ne sont pas utilisables chez l’enfant jamais traité (PUPs : Previously Untreated Patients).


Une étude multicentrique a essayé d’évaluer la fréquence moyenne des saignements chez l’hémophile en prophylaxie : un tiers des patients en prophylaxie a moins de un saignement par an (ABR : Annual Bleeding Rate), la moitié moins de 2 saignements par an ; la moitié des patients a moins de un saignement articulaire par an (ABJR : Annual Bleeding Joint Rate) et 70% a moins de 2 saignements articulaires dans l’année. Ces données doivent être les objectifs à atteindre pour tout protocole thérapeutique de prophylaxie.

 

Les vaccinations : Une très belle étude hollandaise a permis de mettre à bas un vieux dogme selon lequel chez l’hémophile les vaccinations risquaient d’augmenter le risque d’inhibiteurs. Chez les patients non encore traités. Il n’y a aucune association entre la survenue d’un inhibiteur et la réalisation récente d’une vaccination. Il faut vacciner les enfants hémophiles comme tous les autres.

 

La douleur : Une séance était consacrée à la douleur qui, de façon surprenant est peu étudiée chez l’hémophile en comparaison des autres pathologies. Il reste beaucoup à apprendre sur les mécanismes de la douleur chez l’hémophile.  L’un des conférenciers a fait remarquer que la douleur chez l’hémophile était souvent sous-estimée et que ceci n’est pas propre à l’hémophilie : les soignants ont souvent tendance à minimiser la douleur de l’autre. Enfin un accord s’est fait sur les trois traitements  recommandés chez l’hémophile : paracétamol, ibuprofène et célécoxib utilisés tous de la façon la plus judicieuse possible.

 

Les Inhibiteurs : Il existe un certain paradoxe dans le risque d’inhibiteurs. Cette complication est la plus redoutée chez les hémophiles sévères non encore traités, et il semble que les concentrés plasmatiques exposent moins au risque d’inhibiteurs que les recombinants, mais les inhibiteurs peuvent aussi se développer chez les hémophiles modérés ou mineurs, parfois tardivement et à la suite d’exposition massive aux concentrés antihémophiliques. A côté de la tolérance immune, lourde, chère et contraignante, de nouveaux produits sont en développement  pour les patients avec inhibiteurs, produits qui pourraient ensuite être utilisés chez les hémophiles sans inhibiteurs : il s’agit soit d’anticorps qui miment l’action du facteur VIII dans l’hémostase, soit d’agents qui agissent sur les facteurs régulant la coagulation : anti TFPI ou peptides induisant une baisse d’antithrombine. En outre un facteur VIII porcin recombinant est en développement.

 

Le Vieillissement chez l’hémophile : ce thème est récurrent dans les congrès et les revues. Avec l’allongement de la durée de vie des hémophiles, que tout le monde constate, de nouveaux problèmes,  parfois difficiles,  surgissent , en particulier les cancers et les maladies cardiovasculaires. Ces dernières maladies sont d’autant plus redoutées que leur traitement fait appel aux antiplaquettaires (aspirine…) et aux anticoagulants qui jusque-là étaient totalement contre-indiqués chez l’hémophile. Un registre français en cours de constitution va permettre de mieux cerner les avantages et les risques de ces thérapeutiques chez les hémophiles.

 

Produits à demi-vie prolongée : Les premiers produits à demi-vie prolongée sont arrivés sur le marché, avec des dates de disponibilité variables suivant les pays. Pour les concentré de facteur IX, le gain est spectaculaire et devrait permettre d’instaurer des prophylaxies à une injection par semaine voire moins (tous les dix jours ou toutes les deux semaines). Pour les concentrés de facteur VIII le résultat est moins spectaculaire puisque le gain en terme de demi-vie est en moyenne de une fois et demi. Le choix pour une prophylaxie  se pose dès lors de la façon suivante : garder trois injections et obtenir ainsi de façon constante un taux plus important ou bien passer à deux injections par semaine. L’étude individuelle de la cinétique et de la récupération du produit s’avère de plus en plus souvent nécessaire.

 

Thérapie génique : Les essais visant à modifier le statut des hémophiles par thérapie génique ont repris de la vigueur. L’objectif idéal, mais très improbable serait la guérison de l’hémophilie en insérant le gène manquant chez l’hémophile. En fait le but est d’obtenir une certaine quantité stable de facteur VIII ou IX circulant permettant à l’hémophile sévère de devenir modéré ou mineur. Les essais avancent plus vite sur l’hémophilie B que sur l’hémophilie A, mais des résultats appréciables commencent à apparaître. Ils doivent mis en parallèle avec les espoirs suscités par les nouvelles approches médicamenteuses évoquées précédemment et qui pourraient être disponibles entre 2018 et 2020 ou 2021.


L’avenir de l’hémophilie semble donc s’éclaircir de plus en plus grâce aux efforts des chercheurs, des industriels et de tous les soignants impliqués.